Os pais de Victor Yudi Pecete, um menino de 5 anos, enfrentam angústia diária enquanto lutam contra o avanço da Distrofia Muscular de Duchenne, uma condição genética que ameaça a vida de seu filho. O tratamento necessário para garantir sua sobrevivência tem um custo de aproximadamente R$ 16 milhões, uma quantia inalcançável para a família que reside em Maringá, no Paraná.
A Distrofia Muscular de Duchenne é uma doença neuromuscular hereditária que causa degeneração progressiva dos músculos, incluindo os esqueléticos, cardíacos e até mesmo os do sistema nervoso. Para os pacientes, como Yudi, cada dia representa uma batalha contra a fraqueza e a fadiga, impedindo atividades simples do dia a dia.
À medida que Yudi se aproxima de seus 6 anos de idade, os sinais da doença se tornam mais evidentes, especialmente entre os 7 e 12 anos, quando a perda de mobilidade se intensifica. O casal, então, decidiu buscar ajuda do Sistema Único de Saúde (SUS), mas encontra resistência por parte da Advocacia Geral da União (AGU).
Embora anteriormente a doença fosse encarada como uma sentença de morte, agora surge uma nova esperança na forma do tratamento experimental Elevidys, ainda em fase de avaliação pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa).
O órgão regulador brasileiro, no entanto, sustenta que o pedido de registro do Elevidys foi apresentado em 30 de outubro de 2023 e ainda está em análise prioritária. A agência sustenta também que o registro é necessário para que o tratamento seja disponibilizado no país, seja pelo acesso público ou privado.
Apesar do potencial promissor deste tratamento, que oferece a possibilidade de suspender o avanço da doença e até mesmo regenerar tecidos musculares, a família de Yudi enfrenta obstáculos legais não apenas da Anvisa, mas também por parte da AGU.
A Advocacia-Geral argumenta que a União não pode fornecer um medicamento experimental sem registro na Anvisa. Outro ponto levantado é que, segundo a AGU, nos Estados Unidos, por exemplo, o tratamento é recomendado apenas para crianças entre 4 e 5 anos.
Eis a nota da AGU na íntegra:
A União entende que não é possível o fornecimento do medicamento experimental, considerando que o mesmo não está registrado na Anvisa, não tem eficácia e segurança suficientemente comprovadas para o combate da doença, e possui um valor muito elevado, estimado em R$ 15 milhões. Salientamos que a FDA aprovou o Elevidys com indicação de uso para crianças de 4 a 5 anos, sendo que o paciente, com 6 anos, não estaria na janela indicada pela agência americana.
